Mieloma multiplo

Medicina

Si tratta di una neoplasia caratterizzata da un modello ricorrente di remissione e recidiva ed è forte l’esigenza di nuove terapie che forniscano risposte profonde e durature, in grado di prolungare la sopravvivenza dei pazienti senza progressione di malattia. “Carfilzomib” rappresenta un’importante novità per i pazienti.

Intervista a: Francesco Di Marco – Amministratore Delegato Amgen Italia

Dottor Di Marco, la nuova sfida di Amgen è nell’Ematologia, con un’innovativa terapia per il mieloma multiplo, che ora arriva anche in Italia: qual è il percorso che ha portato allo sviluppo di “carfilzomib”?

La nostra missione è essere al servizio dei pazienti affetti da patologie gravi, un compito che assolviamo principalmente attraverso la ricerca e lo sviluppo di terapie non solo efficaci ma in grado anche di migliorare la qualità di vita. Il mieloma multiplo è un tumore del sangue raro caratterizzato da un modello ricorrente di ricadute e recidive. Per questo motivo è forte l’esigenza di nuove terapie che forniscano risposte profonde e durature, in grado di prolungare la sopravvivenza dei pazienti senza progressione di malattia. Carfilzomib, in combinazione con due farmaci, si è dimostrato più efficace nel gestire la malattia. Infatti, nei due principali parametri di efficacia quali la risposta completa e il tempo senza progressione, la “tripletta” ha dimostrato una risposta completa tre volte superiore alla sola “doppietta” (lenalidomide + desametasone) e una sopravvivenza senza progressione di malattia di 26,3 mesi, risultato clinico al momento definito senza precedenti. Carfilzomib, oltre a migliorare la sopravvivenza, presenta un buon profilo di tollerabilità, con un impatto contenuto in termini di effetti collaterali. L’Italia può contare su una rete ematologica di eccellenza che, ha giocato un ruolo fondamentale nella sperimentazione del farmaco: siamo riusciti a coinvolgere ben 54 Centri su tutto il territorio nazionale e questo ha consentito ai pazienti che non avevano valide opzioni terapeutiche di avere accesso al farmaco anche prima che fosse concluso l’iter approvativo. A questo si è anche aggiunto un vasto programma di uso compassionevole nel quale sono entrati quasi 200 pazienti.

Carfilzomib, tuttavia, non rappresenta un punto di arrivo: abbiamo attualmente in pipeline altre 3 promettenti molecole per il trattamento del mieloma multiplo. La ricerca non si ferma.

Parlando appunto di ricerca, uno dei tratti distintivi di Amgen è proprio l’impegno nella Ricerca & Sviluppo, che costituisce il principale fattore di crescita dell’Azienda. Cosa vi riserva il futuro?

Una strategia vincente nella fase di Ricerca e Sviluppo è ciò che garantisce un futuro di successo, è attraverso di essa che Amgen si impegna a migliorare e prolungare la vita dei pazienti affetti da gravi patologie. Ogni anno, investiamo circa 4 miliardi di dollari, che corrispondono al 20% del nostro fatturato, in programmi di R&D, è un impegno importante se si considera che negli Stati Uniti un rapporto tipico degli investimenti in ricerca e sviluppo, per un’azienda industriale, è circa il 3,5% del fatturato. Un’azienda ad alta tecnologia, come un produttore di computer, può spendere fino al 7%. Non è un caso che BusinessWeek abbia classificato Amgen al quarto posto assoluto, su tutte le società dell’indice S&P 500 per essere la più “orientata verso il futuro”. Questo sforzo imponente si riflette in una delle pipeline più promettenti del settore con oltre una trentina di molecole anche in fase avanzata di sviluppo, un armamentario di ben 11 differenti “drug modalities” che vanno dalle molecole di sintesi chimica ai peptidi, dagli anticorpi monoclonali, dai Bite® e dalle altre molecole bispecifiche agli anticorpi farmaco coniugati e all’immunoterapia oncolitica.

Il futuro è una ricerca sempre più selettiva: siamo agli albori della rivoluzione tecnologica rappresentata dalla medicina personalizzata. Negli ultimi anni, il sequenziamento del DNA ad altissima precisione ha accelerato la ricerca di varianti genetiche che sono strettamente legate al rischio di malattia; qualche anno fa Amgen ha acquisito un’Azienda islandese, DeCode Genetics, che ha studiato e campionato il patrimonio genetico degli islandesi. Grazie a tale acquisizione siamo oggi leader nella scoperta di fattori di rischio genetici di molte patologie.

Siamo sempre alla ricerca di nuove partnership, in Italia e nel mondo. Solo un mese fa abbiamo annunciato una collaborazione strategica con l’Ospedale San Raffaele e Genenta Science per la sperimentazione di terapie geniche basate sulle cellule staminali per il trattamento dei tumori. Mentre qualche giorno fa abbiamo annunciato un solido investimento nella medicina digitale grazie ad un accordo con EHealth Ventures, un incubatore digitale con base in Israele. L’innovazione non è solo nei prodotti, ma anche nei servizi e nelle collaborazioni pubblico-privato.

 

Stefania Bortolotti

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