Nuove prospettive per i pazienti con Leucemia Linfoblastica Acuta

Percentuali più elevate di remissione completa per chi è affetto da Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA), sopravvivenza globale raddoppiata e minori eventi avversi, rispetto alla chemioterapia standard: questi sono i risultati ottenuti nel trattamento di questa neoplasia con blinatumomab, disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità.

Questa nuova molecola rappresenta una strategia terapeutica rivoluzionaria per il trattamento dei pazienti affetti da questa patologia per la quale fino a oggi le opzioni terapeutiche sono state molto limitate.

«La terapia con blinatumomab è una forma di immunoterapia: viene attivato il sistema immunitario del paziente a riconoscere le cellule malate e quindi a cercare di eliminarle. È il primo anticorpo bispecifico approvato in oncologia e rappresenta una strategia terapeutica rivoluzionaria per una patologia molto grave – afferma Robin Foà, Direttore dell’Ematologia del Policlinico Umberto I, Sapienza Università di Roma (www.policlinicoumberto1.it) – i risultati dello studio TOWER sono stati rilevanti perché hanno dimostrato che, rispetto alla terapia convenzionale, blinatumomab ha permesso di ottenere percentuali di remissione completa di malattia significativamente più elevate e ha praticamente raddoppiato la sopravvivenza globale, rispetto alla chemioterapia standard. Risultati mai osservati con un singolo farmaco e recentemente pubblicati sulla più prestigiosa rivista di medicina, il New England Journal of Medicine».

Il farmaco è approvato per il trattamento di adulti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria negativa per il cromosoma Philadelphia. Si tratta di una patologia estremamente rara e molto aggressiva.

«Nei pazienti adulti si registrano circa 7-10 nuovi casi all’anno per milione di abitanti; per questo motivo la LLA dell’adulto è da considerare una malattia rara. Negli Stati Uniti, per esempio, nel corso del 2015 il numero di casi stimati è stato di circa 6.000. In Europa e in Italia i dati di incidenza sono del tutto analoghi e quindi la stima di nuovi casi di pazienti adulti nel nostro paese è di circa 300 nuovi casi all’anno – dichiara Alessandro Rambaldi, Direttore dell’Unità Strutturale Complessa di Ematologia, Azienda ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo (www.asst-pg23.it/section/212/Ematologia) – questa leucemia insorge nel midollo osseo all’interno del compartimento delle cellule staminali emopoietiche».

Blinatumomab e la piattaforma BiTE^® rappresentano una nuova area nella ricerca oncologica e una nuova sfida per l’impegno nella Ricerca & Sviluppo di Amgen (www.amgen.it), azienda che può contare su una consolidata esperienza in onco-ematologia. «Blinatumomab è un anticorpo bidirezionale capace di attirare le cellule T e le cellule affette da leucemia linfoblastica acuta in un “bacio mortale”», dichiara Francesco Di Marco, Amministratore Delegato Amgen Italia. «Oggi blinatumomab è l’unica alternativa alla chemioterapia per i pazienti affetti da LLA e come Azienda abbiamo compiuto un grande sforzo per fare in modo che i pazienti potessero beneficiarne anche prima della conclusione dell’iter registrativo, sia attraverso la sperimentazione clinica arruolando 45 pazienti in 13 Centri solo per lo studio TOWER, sia avviando un programma di uso compassionevole grazie al quale in un anno siamo riusciti a dare il farmaco in maniera gratuita a 67 pazienti. Blinatumomab è soltanto il primo a sfruttare la nuova tecnologia BiTE^®. Amgen è proprietaria di questa nuova piattaforma sulla quale sta sperimentando ben tre nuove molecole per il trattamento di patologie come la leucemia mieloide cronica ed il mieloma multiplo».

Stefania Bortolotti