Fondazione GIMEMA: il contributo all’ematologia e ai pazienti

Medicina

La Fondazione GIMEMA (Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto) Onlus promuove da oltre 30 anni la ricerca sulle leucemie e le altre malattie del sangue.

La Fondazione sostiene e gestisce sperimentazioni cliniche accademiche, organizza corsi di formazione professionale, favorisce la divulgazione e lo scambio delle conoscenze scientifiche.

Intervista al Dottor Marco Vignetti – Presidente Fondazione GIMEMA Franco Mandelli ONLUS e Vice Presidente Nazionale AIL

Dottor Vignetti, la Fondazione Gimema da oltre 30 anni promuove la ricerca clinica indipendente sui tumori ematologici. Come è cambiato il modo di fare ricerca e quali sono stati i risultati maggiormente significativi?

Dott. Marco Vignetti

La Fondazione GIMEMA, Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto, è nata oltre 30 anni fa per consentire agli ematologi di mettere a punto protocolli condivisi per trattare malattie che non disponevano di una cura. Uno degli obiettivi era migliorare le conoscenze scientifiche e fare in modo di trasferirle anche ai centri meno esperti distribuiti sul territorio italiano, questo per venire incontro alle esigenze di chi è affetto da una leucemia acuta.

Questi pazienti sono particolarmente fragili e, nella maggior parte dei casi, non sono in grado di sopportare spostamenti. È necessario che la diagnosi e l’inizio della terapia avvengano in modo tempestivo, ed è fondamentale che tutto venga fatto presto, bene e quanto più vicino possibile al luogo di residenza.

Negli anni la struttura si è consolidata per comprendere quali erano i bisogni terapeutici dei pazienti e indirizzare la ricerca indipendente per individuare possibili soluzioni di cura. Questo approccio ha portato risultati davvero importanti come nel caso della Leucemia Acuta Promielocitica (LAP), una varietà di leucemia mieloide acuta gravissima, nota anche come “leucemia fulminante”. È una forma così grave che può portare al decesso entro 24 ore dalla diagnosi, se non si viene tempestivamente e adeguatamente assistiti.

Le cellule della LAP sono molto sensibili alla terapia mirata sulla lesione genetica che determina la trasformazione leucemica: i farmaci sono l’acido all-trans retinoico, un derivato della vitamina A, e il triossido di arsenico, che agiscono provocando la morte dei promielociti leucemici. Gli studi del GIMEMA hanno dimostrato come questi due farmaci da soli, senza chemioterapia, possono guarire circa il 95% dei pazienti “a rischio basso e intermedio” (cioè con un numero di globuli bianchi alla diagnosi non troppo alto).

La cosa importante è che questa terapia, grazie alla bassa tossicità, può essere somministrata anche a pazienti anziani, e nei bambini non dovrebbe determinare effetti secondari a lunga distanza.

Ciò detto, dobbiamo ricordare che, per le altre leucemie e per molte neoplasie del sangue, la chemioterapia continua a essere la colonna portante della maggior parte delle terapie, sia a fine curativo sia di “cronicizzazione”; ma l’esempio della LAP ci dimostra che si stanno aprendo nuove prospettive basate sull’impiego di farmaci intelligenti, cioè su meccanismi in grado di riconoscere le cellule leucemiche e distruggerle.

In questi anni la ricerca comunica e condivide sempre di più i risultati con i centri nel mondo. Si è appena concluso il Congresso dell’Associazione Europea di Ematologia – EHA -, quali sono le novità principali in tema di leucemie linfoblastiche acute?

Una ricercatrice della Fondazione GIMEMA ha presentato al Congresso di Amsterdam i primi risultati di uno studio nella leucemia linfoblastica acuta Ph+, in cui è stato utilizzato un approccio “intelligente” con un anticorpo monoclonale nella prima fase di trattamento, quella necessaria a ottenere la remissione completa. Quasi tutti i pazienti hanno avuto una risposta positiva e la risposta molecolare è stata registrata in circa il 60% dei casi. Questo è un altro segnale verso una strada sempre più sostenibile, in cui si riduce l’intensità e la tossicità delle terapie.

Come viene sostenuta la ricerca del Gruppo GIMEMA e quale è il ruolo svolto da AIL –  Associazione Italiana contro le Leucemie, i linfomi e il mieloma?

In questi giorni siamo particolarmente orgogliosi perché abbiamo ricevuto un finanziamento dal prestigioso NCI, NHI National Cancer Institute americano per lo studio EMPATHY. È la prima volta che un gruppo cooperatore italiano riesce a ottenere un finanziamento dal più prestigioso ente di ricerca del mondo. L’obiettivo è fare un trial sulla qualità di vita condotto in modo innovativo. Lo scopo è raccogliere informazioni “vere” sulla qualità di vita delle persone in terapia e questo serve a noi medici per capire la malattia e come evolverà, oltre a permettere di avere una prognosi più chiara e corretta.

I dati vengono inseriti direttamente dai pazienti che rispondono a delle domande utilizzando un tablet nell’attesa della visita. In questo modo il medico al momento della visita ha già le informazioni dirette e confrontabili con quelle ottenute nelle occasioni precedenti. In questo modo è possibile costruire la storia clinica e del percepito della persona. Lo studio avrà la durata di 2 anni e coinvolgerà circa 100 persone, per l’80% in Italia e per il 20% negli USA.

AIL contribuisce a finanziare la ricerca del GIMEMA devolvendo ogni anno il 10% delle sue donazioni del 5×1000. AIL sostiene la ricerca ematologica in Italia anche attraverso una serie di attività di supporto, svolte dalle 81 sezioni provinciali che, affiancando i centri di cura, consentono di facilitare l’assistenza necessaria ai pazienti alle loro famiglie per seguire correttamente i percorsi di cura proposti. 36 sezioni AIL mettono a disposizione, a titolo gratuito, le Case AIL per i pazienti e le loro famiglie. Inoltre è disponibile il servizio di Cure domiciliari gestito da team multi-professionali (medici, infermieri professionali, assistenti sociali, psicologi e volontari). Le sezioni AIL istituiscono infine borse di studio per giovani medici e finanziano, parzialmente o integralmente reparti e laboratori.

Nel 2018 GIMEMA ha investito oltre 4 milioni di euro per condurre 36 protocolli di ricerca indipendente con oltre 6.000 pazienti.

Info: www.ail.it

 

Stefania Bortolotti

 

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